在罕见病领域,有个现象非常普遍,即许多疾病往往全球无药或境外有药、境内无药。具体来看,当前全球已知7000+种罕见病,才有上市500+的药品;仅看中国,若以《第一批罕见病目录》为统一依据,也只有36种罕见病有“说明书内”用药。 以“发作性睡病”为例,目前在我国该病患者群体大约50万人,患病率约0.033%(即罕见病)。截至目前,国家药品监督管理局(NMPA)尚未正式批准任何药物用于治疗发作性睡病。中国医生治疗发作性睡病的选择非常有限,发作性睡病患者的治疗需求无法得到满足。 “缺医少药”背后也意味着一个巨大的蓝海市场。根据医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》,2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元,2019年~2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长,到2024年达到2420亿美元。 36氪近期了解到的「琅钰集团」即是一家专注解决罕见疾病的平台型公司,它专注于为罕见
合作开展全周期疾病管理,「琅钰集团」加速布局中国罕见病诊疗赛道
2021-03-23 07:55:20来源: 36氪
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