阿尔茨海默症在研药物全方位盘点：从抗β淀粉样蛋白到基因疗法

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目前，全世界有超过4000万痴呆症患者，这一数字将在20年内翻一番。阿尔茨海默氏症（AD）占痴呆症的大部分，几十年来，唯一可用的治疗方法是试图恢复大脑中神经递质水平的药物，但这类药物只能对症治疗，并且最多只有适度的效果。多年来，研究人员主要集中精力研究AD在大脑中可见的物理表现，即细胞外淀粉样斑块和最近的细胞内tau蛋白缠结。这在很大程度上是一项吃力不讨好的任务，已有超过200个项目失败，其中许多项目在被放弃之前已进入了昂贵的3期测试阶段，尽管去年有一种抗Aβ药物（aducanumab）被重新捡起，在今年夏天向FDA提交了上市申请并获得了优先审查。在今年的AD协会国际会议（AAIC 2020）上，来自美国非营利性机构UsAgainstAlzheimer's的分析显示，尽管”减员率”很高，但Aβ靶向药物在AD后期临床试验中占比仍然很高，约为40%（32个候选疗法中有13个）。其余19个候选疗法可分为几类，从tau靶向治疗到