北海康成首个罕见病药物上市，国内亨特综合征患者迎来首个酶替代疗法

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亿欧大健康9日消息，北海康成宣布其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(以下称MPSⅡ，又称亨特综合征)的长期酶替代治疗药物海芮思ò(Hunterase)(艾度硫酸酯酶β注射液)获得中国国家药品监督管理局上市批准。 据悉，这是北海康成在中国成功商业化的首个罕见病药物，也是国内首个全球新一代治疗亨特综合征的酶替代疗法，拥有FDA孤儿药资格认证，且获得NMPA的优先审评资格，用于确诊的亨特综合征患者的酶替代治疗。亨特综合征是一种罕见的渐进性致残、致死的X连锁隐性遗传病。由于艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺失或缺乏，患者体内贮积的糖胺聚糖(GAG)可累及多个器官系统。目前，黏多糖贮积症(MPS)已被列入国家《第一批罕见病目录》。此次获批的用于治疗亨特综合征的海芮思ò由韩国绿十字公司（GC Pharma）研发，该公司主要提供拯救生命和维持生命的蛋白质疗法和疫苗。此前，海芮思ò已经在全球11个国家使用，但与全球其他地区不同，中国并没有批