孤儿药之王的动荡时刻

图片地址：https://images.tmtpost.com/uploads/images/2023/tkrss/675859f3.png

文 | 氨基观察20多年前，医学界对罕见病的研究以及罕见病的治疗都是十分稀少的。罕见病较小的市场规模、和巨大的研发难度，让药企对这一领域望而却步。而BioMarin在过去25年中，死磕罕见病，凭借强大的研发能力，推出了八种罕见病药物。可以说，这一纪录在生物技术行业中鲜有公司能够匹敌。然而，随着其被寄予厚望的血友病A基因疗法Roctavian的商业化失败，一场战略审视开始了。今年以来，BioMarin陷入动荡之中。在过去九个多月中，裁员、高管重组、削减开支和搁置研究项目。业务结构大洗牌与新竞争同步到来，BioMarin何时能够走出这次动荡，还有待观察。但无论如何，相较于拥挤的癌症、慢病市场，长期遇冷的罕见病领域和患者，还需要更多的“BioMarin”。/ 01 / Roctavian发射“失败”BioMarin专注做罕见病，创始人和诸多高管均是基因泰克出来的，过去20多年的