用药贵、用药难，罕见病患者如何与药企共寻出路？ | 行业观察

文 | 常泽昱编辑 | 海若镜“如果连最终用药的患者到底需要什么都不知道，那么我们提供的可能都是我们想象的服务、是患者不需要的服务。”6月上旬由蔻德罕见病中心发起的行业案例研讨会上，谈及罕见病领域药物研发中“患者洞察”的重要性，百济神州创新业务拓展及全渠道营销总监杜珊珊总结道。罕见病患者的需求，核心在于“有药用”“付得起”。简短六字背后，是在新药研发、药品可及性、医疗保障三者之间的艰难求衡，巨额研发成本、高昂药价和难以落实的支付保障之间，矛盾长期横亘，限制着罕见病药物的研发和应用。5月20日，罕见病药物“唯铭赞”在中国的进口药品注册证到期，药企BioMarin决定不再为之续期，这也意味着唯一能够治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药将退出中国大陆市场，相关患儿可能面临无药可用的困境。这款治疗年费超百万的罕见病药物，也曾试图参与国家医保谈判，但最后未能成功。因此，在研发端，降低成本；在支付端，创新筹款和运营方式，是众多罕见病药物研发应用