阿斯利康神经纤维瘤病治疗药物科赛优®在中国上市

上海2023年9月1日 /美通社/ -- 今日，阿斯利康在神经纤维瘤病领域首个创新药物科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）正式上市，惠及3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。 神经纤维瘤病（NF）是一类常染色体显性遗传性疾病，在其三种主要分型中NF1约占98%[1]。中国暂无NF1流行病学数据，推算发病率为5/1,000,000[2]。其中，约有30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（NF1-PN）[3-5]。作为累及全身多系统的慢性综合征，NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等[6-10]，患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险高达13%，生存年限平均减少15年[11-14]。 在司美替尼出现前，NF1主要的治疗方案包括手术切除、外科整形等[15]，但90% 的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除，且