ImmunoForge Inc.的PF1801获得美国FDA孤儿药资格认定

韩国首尔和马里兰州银泉市2021年10月29日 /美通社/ -- 专门开发罕见肌肉骨骼疾病新药的ImmunoForge公司（联席首席执行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang）报告说，他们正在开发的用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)和多发性肌炎(PM)的候选新药PF1801已获得美国食品及药物管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗多发性肌炎。 FDA将治疗罕见的不治之症或危及生命的疾病的治疗方案认定为“孤儿药”。获得“孤儿药”认定后，ImmunoForge将可享受多种优惠，比如免除NDA/BLA申请费、对符合条件的临床试验实行税收减免，以及在批准上市后享有七年的独家权利。 多发性肌炎是一种肌肉因炎症反应而变弱的疾病；该病的病因尚未明确。杜氏肌营养不良是一种罕见病，由一种名为Dystrophin（肌营养不良蛋白）的基因的缺失或改变而引起。该病患者（通常是年轻男孩）会出现肌肉流失，最