RNA药物前途无限，递送系统成研发瓶颈

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在过去的25年里，RNA药物逐步走向临床。最初，RNA并不是理想的药物，因RNA分子易降解，在体内半衰期相对较短。然而，通过改善化学稳定性使得RNA的半衰期得以延长，发展成了药物研发的新星。事实上，RNA分子拥有许多的属性使得它可以作为治疗药物。它们能够折叠形成复杂的构象，以让它们可以与蛋白质、小分子或者其他核酸相互结合，有些甚至可以形成RNA的催化中心。编码的mRNA是从DNA到核糖体的遗传信息载体，许多类型的非编码RNA通过各种机制协同遗传信息的转录和翻译，大量参与机制的发现大大拓宽了RNA的生物学应用及延展。目前有三类RNA疗法受到广泛关注：1）编码治疗性蛋白或疫苗抗原（mRNA）；2）抑制致病性RNA活性：小干扰RNA（smallinterfering RNA，siRNA）、微小RNA(micro RNA，miRNA)、反义RNA(antisenseRNA，ASO）；3)调控蛋白活性的RNA适配体（RNA aptamer