首款国产产品进入临床，你是否已经错过了这个大风口？

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图片来源@视觉中国文丨vb动脉网基因治疗产业的发展，在基因编辑技术出现之后，以技术特点的不同，分为了较为鲜明的两派。一派以已经比较成熟的AAV等病毒递送技术为基础，将患者缺失或有功能问题的基因回补（以下简称为基因治疗）；另一派则以使用CRISPR基因编辑，直接对患者部分细胞的基因组进行修复（以下简称为基因编辑治疗）。基因治疗领域最近有些不太平，全球头部企业Bluebird Bio由于参与LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症（SCD）患者发生急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS），而不得不叫停这一药物的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。同时，此前获批的Zynteglo，由于使用的是LentiGlobin同款的慢病毒载体，也因为潜在的安全性问题而暂停销售。2021年开年，国内的基因编辑领域迎来了新的里程碑事件。2021年1月18日，首款基因编辑治疗产品，博雅辑因治疗&ldq