攻克「碱基基因编辑」核心技术，「正序生物」要为遗传病患者提供突破性疗法

近年来，随着基因治疗时代的来临，基因编辑技术目前在临床I期中已经展现出积极的疗效。 然后，现有的基因编辑技术，例如CRISPR、ZFN、TALEN，通过在DNA中产生靶向的双链断裂，然后依靠细胞自身修复机制来完成编辑过程，从而有效地破坏基因表达。然而，它们缺乏对编辑结果的控制，脱靶效应以及对DNA双链断裂的依赖，可能导致基因编辑后的细胞出现不可预期的混乱。 这一过程中，许多基因组突变发生在单个碱基中，为使基因编辑更加精确，碱基基因编辑技术应运而生。它旨在针对这些单一的碱基错误（即点突变），而不会在DNA中造成双链断裂，可以对DNA进行精确的碱基修复，相较于现有其它基因编辑技术，碱基基因编辑技术有望实现更高的编辑效率和更好的安全性。 36氪近期了解到的正序（上海）生物科技有限公司（以下简称：正序生物）便是一家专注于利用新一代基因编辑技术（以碱基编辑为基础）治疗人类遗传病/罕见病的初创公司，近日它已完成4000万人民币天使轮融